A Phase 3, Open-label, Uncontrolled Study to Evaluate the Activity, Safety, Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Roxadustat for the Treatment of Anemia in Pediatric Participants with Chronic Kidney Disease

LE-Na – Evaluation und Implementierung einer multidisziplinären, standardisierten, leitlini-engerechten Langzeitnachsorge für heute Erwachsene, ehemals krebskranke Kinder und Jugendliche, in Deutschland – Eine prospektive, multizentrische, bundesweite Versor-gungsstudie im Nachsorgenetzwerk (LE-Na)

Biliary atresia registry

ALXNWD1840 – A multicenter, randomized, controlled, open-label, rater-blinded study to evaluate efficacy, safety, pharmokokinetics and pharmacodynamics of ALXN1840 versus standard of care in pediatric participants with Wilson disease

SHIELD-Studie

SHIELD-Studie – Beobachtung der radiologischen und biochemischen Effekte bei Kindern und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische Fibrose-assoziierte Lebererkrankung

SHIELD – Radiologische und biochemische Effekte bei Kindern, Jugendlichen und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische-Fibrose-assoziierte Lebererkrankungen

Förderung einer wissenschaftlichen Untersuchung

Biliary Atresia Registry

HIT 2000 Interim-Register

I-HIT-MED-Register

CWS-Arztassistenz – CWS/Cooperative Weichteilsarkom-Studienleitung Forschungsarzt

Adapter CAR T-Zellen (AdCAR-T) zur Behandlung von Weichteilsarkomen

TCR Stimulation und Funktionelle Konsequenzen PD-1/PD-L1 gerichteter Interventionen auf Metabolismus und Antitumorale Aktivität von γδ T Zellen

ASSERT – An Open Label Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Odevixibat (A4250) in Patients with Alagille Syndrome (ASSERT-EXT)

BOLD – A Double-Blind, Randomized, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficiacy and Safety of Odevixibat (A4250) in Children With Biliary Atresia Who Have Undergone a Kasai Hepatoenterostomy

YPAG Tübingen – Young People Advisory Group Tübingen

ActiMON – Aktivitätsmonitoring bei jugendlichen und jungen Erwachsenen mit rheumatischen und muskuloskelettalen Erkrankungen

ASSERT – A Phase 3 double-blind, randomized, Placebo-controlled study of the safety and efficacy of Odevixibat (A4250) in patients with Alagille syndrome

Adapter CAR T-Zellen (AdCAR-T) zur Behandlung des Neuroblastoms

ValueDx - ADEQUATE – Advanced Diagnostics for Enhanced QUality of Antibiotic prescription in respiratory Tract infections in Emergency rooms

Adapter CAR-T cells versus AML and AML stem cells

Adapter CAR-T cells versus AML and AML stem cells

Umfassende immunologische Charakterisierung kindlicher solider Tumoren mittels Ultra-high Content Imaging

Umfassende immunologische Charakterisierung kindlicher solider Tumoren mittels Ultrahigh Content Imaging

iCare -Pilotprojekt - Telemedizin für seltene autoinflammatorische Erkrankungen

ZUMA – KTE-C19-104

ICON – Inception cohort of newly-diagnosed patients with juvenile idiopathic arthritis (ICON JIA)

AdCAR tuning – AdCAR-T tuning in solid cancer

STEP 2.0 – Register für Seltene Tumorerkrankungen in der Pädiatrie STEP 2.0

RELIANCE STUDY – RELIANCE

RELIANCE wissenschaftliche Leitung

DJCLS 24 R/2017

PARTNER – Paediatric Rare Tumour European Registry

Studie Böhringer Ingelheim BI1399-0003 Balance

U2 – Universal CAR T cell therapy in autoimmune and malignant disease

Otsuka – Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte zweiteilige Phase 3b Einjahres-Studie zur Sicherheit, Pharmakokinetik, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Tolvaptan mit einer anschließenden zweijährigen, offenen Erweiterung bei Studienteilnehmern im Kindes- und Jugendalter mit autosomal-dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD)

CF Forschung

Entwicklung neuer Antikörper-Wirkstoffkonjugate zur Behandlung des fortgeschrittenen Neuroblastoms

OPKO CP-4-006

HIT 2000 Studie

Immuntherapie bei kindl. Hirntumoren