SHIELD-Studie

Beobachtung der radiologischen und biochemischen Effekte bei Kindern und jungen Erwachsenen unter Supplementation mit dem Nahrungsergänzungsmittel Cholin auf die Cystische Fibrose-assoziierte Lebererkrankung

01.05.2023 bis 31.05.2025

Cholinmangel ist charakteristisch für Mukoviszidose (CF)-Patienten/-innen mit exokriner Pankreasinsuffizient. Cholinmangel führt zu akuten und chronischen Störungen der Leberfunktion (Steatose, Cholestase, Fibrose, Leberversagen). Die CF-assoziierte Lebererkrankung (CFALD) ist eine häufige Krankheitskomplikation dieser Patienten/-innen. In dieser prospektiven randomisierten und plazebokontrollierten Doppelblindstudie soll bei 50 CF-Patienten/-innen im Alter von 6-25 Jahren mit CFALD und Cholinmangel geprüft werden, ob die Supplementierung mit Cholinchlorid in einer Dosis, die die Konzentrationen im Plasma normalisiert, Lebersteatose und/oder erhöhte Leberenzyme im Blutplasma und die veränderte Parenchymstruktur normalisiert oder signifikant verbessert werden. Die Diagnostik geschieht mittels Routinelabor, Massenspektrometrie (Cholinparameter) sowie Magnetresonanzspektroskopie und Ultraschall-/Elastographiediagnostik der Leber.