FIT - Projekt

Grunddaten

Akronym:

PRECISE.net

Titel:

Else Kröner Forschungskolleg Tübingen - Gen, Mechanismus, Therapie (PRECISE.net)

Laufzeit:

01.02.2022 bis 31.01.2025

Abstract / Kurz- beschreibung:

Für viele neurologische Erkrankungen gibt es nach wie vor keine wirksamen Therapien – insbesondere wenn sie genetisch bedingt sind. Dabei könnten aufgrund ihrer klar definierten molekularen Ursache gerade genetische neurologische Erkrankungen zu Vorreitern einer molekularen Präzisionsmedi- zin für neurologische Krankheiten werden: einer Medizin, die für den einzelnen Patienten mit seinem persönlichen molekularen Profil und jeweiligen Erkrankungsmaßen individuell maßgeschneiderte The- rapien entwickelt. Das EKFS-Forschungskolleg PRECISE.net wird nun den aktuellen genetischen Fort- schritt nutzen, um dieser innovativen Entwicklung systematisch den Weg zu bereiten. Unterstützt und angeleitet von einem interdisziplinären Experten-Netzwerk am Standort Tübingen – einem der europa- weit führenden Standorte im Bereich genetisch-neurologischer Erkrankungen – verknüpfen junge ÄrztInnen in enger gemeinschaftlicher Zusammenarbeit systematisch alle zentralen Schritte einer molekularen Präzisionsmedizin: von genetischer Charakterisierung über molekulare Therapie- ansätze in Zell- und Tiermodellen sowie Therapie-Outcomeparametern in Patientenkohorten und individuellen Patienten, bis hin zu ersten individualisierten Therapie-Pilotstudien mit spe- zifischen kleinen Molekülen und maßgeschneiderten genetischen Therapien. Dabei werden die KollegiatInnen modernste genetische, molekularbiologische, zellphysiologische, radiologische und system-neurologische Methoden erlernen und für eine künftige Präzisionsmedizin fortentwickeln.

Schlüsselwörter:

Ataxie

ataxia

Gentherapie

gene therapy

Genomik

genomics

Molekulare Therapien

Seltene neurologische Erkrankungen

Therapieforschung