FIT - Project

Basic data

Acronym:

PRECISE.net

Title:

Else Kröner Forschungskolleg Tübingen - Gen, Mechanismus, Therapie (PRECISE.net)

Duration:

01/02/2022 to 31/01/2025

Abstract / short description:

Für viele neurologische Erkrankungen gibt es nach wie vor keine wirksamen Therapien – insbesondere wenn sie genetisch bedingt sind. Dabei könnten aufgrund ihrer klar definierten molekularen Ursache gerade genetische neurologische Erkrankungen zu Vorreitern einer molekularen Präzisionsmedi- zin für neurologische Krankheiten werden: einer Medizin, die für den einzelnen Patienten mit seinem persönlichen molekularen Profil und jeweiligen Erkrankungsmaßen individuell maßgeschneiderte The- rapien entwickelt. Das EKFS-Forschungskolleg PRECISE.net wird nun den aktuellen genetischen Fort- schritt nutzen, um dieser innovativen Entwicklung systematisch den Weg zu bereiten. Unterstützt und angeleitet von einem interdisziplinären Experten-Netzwerk am Standort Tübingen – einem der europa- weit führenden Standorte im Bereich genetisch-neurologischer Erkrankungen – verknüpfen junge ÄrztInnen in enger gemeinschaftlicher Zusammenarbeit systematisch alle zentralen Schritte einer molekularen Präzisionsmedizin: von genetischer Charakterisierung über molekulare Therapie- ansätze in Zell- und Tiermodellen sowie Therapie-Outcomeparametern in Patientenkohorten und individuellen Patienten, bis hin zu ersten individualisierten Therapie-Pilotstudien mit spe- zifischen kleinen Molekülen und maßgeschneiderten genetischen Therapien. Dabei werden die KollegiatInnen modernste genetische, molekularbiologische, zellphysiologische, radiologische und system-neurologische Methoden erlernen und für eine künftige Präzisionsmedizin fortentwickeln.

Keywords:

ataxia

Ataxie

gene therapy

Gentherapie

genomics

Genomik

Molekulare Therapien

Seltene neurologische Erkrankungen

Therapieforschung