ProjektWave C9orf72 Trial – A multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1b/2a Study of WVE-004…
Grunddaten
Akronym:
Wave C9orf72 Trial
Titel:
A multicenter, randomized, double-blind, placebo-controlled, Phase 1b/2a Study of WVE-004 administered intrathecally to patients with C9orf72-associated Amyothrophic Lateral Sclerosis (ALS) of Frontotemporal Dementia (FTD)
Laufzeit:
01.07.2021 bis 30.06.2024
Abstract / Kurz- beschreibung:
Diese pharma-initiierte Phase 1b/2a Studie untersucht die Wirksamkeit eines intrathekal applizierten Antisense-Oligonukleotids (ASOs) gegen die C9orf72-Repeatexpansion bei Mutationsträgern mit C9orf72 Repeatexpansion und klinischer Erkrankung einer Amyotrophen Lateralsklerose (ALS) oder Frontotemporalen Demenz (FTD).
Schlüsselwörter:
Amyotrophe Lateralsklerose
Frontotemporale Demenz
Antisense Oligonukleotide
Therapiestudie
klinische Studie
clinical trial
Gentherapie
gene therapy
Beteiligte Mitarbeiter/innen
Leiter/innen
Medizinische Fakultät
Universität Tübingen
Universität Tübingen
Neurologische Universitätsklinik
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Ansprechpartner/innen
Neurologische Universitätsklinik
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Lokale Einrichtungen
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt Neurodegenerative Erkrankungen
Neurologische Universitätsklinik
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Kliniken und klinische Institute, Medizinische Fakultät
Geldgeber
Birmingham, Vereinigtes Königreich