Generierung eines therapierelevanten Mausmodells für OPA1-assoziierte Optikusatrophien

15/11/2020 to 31/03/2022

Mutation im OPA1-Gen sind die häufigste Ursache der autosomal dominant erblichen Optikusatrophien und sind darüber hinaus für eine Reihe syndromaler Optikusneuropathien mit zusätzlichen neurologischen, neurosensorischen und neuromuskulären Ausfallerscheinungen verantwortlich. In diesem Projekt soll ein Mausmodell generiert werden, an dem die Effektivität und Sicherheit von neu entwickelten Therapiestrategien untersucht werden kann.