mRNA lung cure

Demonstration of a Cas9 mRNA-mediated rescue of SP-B def. mice after i.t. delivery; detailed analyses of Cas9 mRNA-mediated gene editing in lungs of two different BL6 mouse strains after i.t. delivery

01.08.2016 bis 31.10.2016

CureVac wird eine mRNA, welche für S. pyogenes cas9 codiert, entwerfen und produzieren, sowie die mRNA in vitro auf ihre Funktionalität prüfen.

CureVac wird 3 mg der cas9-mRNA für Prof. Kormann bereitstellen.

Prof. Kormann wird die cas9-mRNA von CureVac verwenden, um in seinem Surfactantprotein B-Modell, wie bei Mahiny et al., 2015 (Nat. Biotechnol. 33, 584-6) beschrieben, unter Verabreichung von unterschiedlichen mRNA-Dosierungen, eine Genkonversion zu induzieren und zu analysieren. Die erforderliche gRNA wird von Prof. Kormann entworfen und bestellt werden.

Prof. Kormann wird die mRNA von CureVac verwenden, um in BL6-Maulinien, unter Verabreichung verschiedener mRNA-Dosierungen, eine Allelkonversion zu induzieren und analysieren. Die erforderlichen gRNA und ssODNs werden von Prof. Kormann entworfen und bestellt. Er wird sowohl die Häufigkeit und Korrektheit der Konversion, als auch die Häufigkeit und Identität von Off-target-Effekten untersuchen.

Die Sequenzen der schließlich verwendeten gRNA(s) und ssODN(s), sowie die Daten nach Beendigung eines Experiments werden zwischen den Parteien ausgetauscht.