ProRetina_ProtRed

Therapie erblicher Netzhauterkrankungen durch Anpassung der zellulären Proteinproduktion

01/10/2015 to 30/09/2016

Im vorliegenden Projekt soll ein neues Konzept zur symptomatischen Behandlung von degenerativen Netzhauterkrankungen erarbeitet werden, die wir unter der Bezeichnung „Protein Logistics Diseases“, PLD, zusammenfassen. Bei diesen Erkrankungen ist die Aufnahmekapazität der Außensegmente der Photorezeptoren reduziert oder der (ziliäre) Transport dorthin vermindert / verlangsamt. Demgegenüber kann die Zelle in vielen Fällen die physiologisch normale Menge der für das Außensegment produzierten Proteine nicht wesentlich zurückfahren. Der so entstehende relative Überschuß kann in der Regel nur zu einem Teil abgebaut werden und führt zu einer generalisierten Verteilung der betreffenden Proteine in der Zelle. Abhängig von Art und Menge der Proteine kommt es in der Folge häufig zu einer Degeneration der Photorezeptoren, insbesondere wenn Rhodopsin involviert ist.