SIMPATHIC

Beschleunigung des Repurposing von Arzneimitteln für seltene neurologische, neurometabolische und neuromuskuläre Erkrankungen durch Nutzung von SIMilaritäten in der klinischen und molekularen PATHologie

01.06.2023 bis 31.05.2028

Das Repurposing von Arzneimitteln kann eine wichtige Lücke für Patientengruppen mit seltenen Krankheiten schließen, für die ein großer medizinischer Bedarf besteht. Im Vergleich zur traditionellen Arzneimittelentwicklung verkürzt das Repurposing die Zeit und die Kosten für die Arzneimittelentwicklung, die behördliche Zulassung und die Marktzulassung. Dennoch muss die Effizienz des Repurposing-Wegs erhöht werden, um einen breiteren Zugang zu neuen Therapien für größere Gruppen von Patienten zu ermöglichen. Das Hauptziel von SIMPATHIC besteht darin, das Repurposing von Medikamenten für seltene neurologische, neurometabolische und neuromuskuläre Erkrankungen zu beschleunigen. Die wichtigste Innovation ist die gleichzeitige Entwicklung von Medikamenten für Gruppen von Patienten mit unterschiedlichen genetischen Diagnosen, aber überlappenden neurologischen Symptomen und molekularen Pathomechanismen. Zu den wichtigsten Ergebnissen von SIMPATHIC, die die Entwicklung neuer Medikamente beschleunigen, gehören: Standardarbeitsverfahren für die Kultivierung von aus Stammzellen abgeleiteten neuronalen Zellmodellen mit nachgewiesener Relevanz für klinische Symptome und geeignet für Hochdurchsatz-Wirkstoffscreens; neue Kandidaten für die Wiederverwendung von Arzneimitteln mit nachgewiesener Wirksamkeit in fortgeschrittenen Brain-on-a-Chip- und 3D-Gehirnorganoidmodellen, nachgewiesen durch die Umkehrung molekularer Biomarker-Signaturen und zellulärer Messwerte, die mit klinischen Symptomen in Verbindung stehen; Entwürfe innovativer klinischer Basket trials, für die Patienten mit verschiedenen Erkrankungen rekrutiert werden, wobei personalisierte klinische Endpunkte verwendet und aggregiert werden; ein Schulungsmodul für Patienten und Patientenorganisationen, um sie als treibende Kraft bei der Wiederverwendung von Arzneimitteln zu stärken.