Zielgerichtet individuell-maßgeschneiderte Antisense-Oligonukleotid-Therapie für Niemann-Pick Typ C Betroffene als neuartiges, upstream-wirkendes und krankheitsmodifizierendes Therapieprinzip entwickeln

01/07/2026 to 31/08/2027

Das Projekt setzt hier an: Durch die Korrektur des Genlesefehlers auf RNA-Ebene mittels Antisense-Oligonukleotiden (ASOs) wird die Erkrankung nicht an einer ihrer Folgekomplikationen – sondern an ihrer eigentlichen Entstehungsursache – adressiert, mit dem Potenzial, alle nachgelagerten Dysfunktionen zu verhindern, anstatt nur einzelne zu mildern.
Das übergeordnete Ziel dieses Projekts ist die Etablierung eines Proof-of-Concept für die in vitro Entwicklung, Wirksamkeit und Verträglichkeit personalisierter Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Therapien als neuartiges, upstream-wirkendes und krankheitsmodifizierendes Therapieprinzip bei Niemann-Pick Typ C.
Es ist möglich, für NPC ein gänzlich neues Therapieprinzip zu entwickeln, das einerseits ganz patienten-individuell zugeschnitten ist, d.h. auf eine jeweilige Mutation eines NPC Betroffenen - und sei es, dass es nur einen einzigen NPC-Betroffenen mit dieser jeweiligen Mutation gibt; andererseits aber skalierbar ist, d.h. über einen Plattform-Ansatz prinzipiell für viele NPC Patienten ausweitbar (“n-of-1 for n-of-many”)