SCA3 Outcomes

Identifizierung von Studienendpunkten für Therapiestudien bei spinocerebellärer Ataxie Typ 3 (SCA3): longitudinale sensorbasierte und molekulare blutbasierte Biomarker

01/09/2025 to 31/08/2026

Für die spinozcerebelläre Ataxie Typ 3 (SCA3) sind nun potentiell wirkungsvolle Therapiesubstanzen zu erwarten (zB Antisense Oligonukleotide, ASOs). Die Erfassung der therapeutischen Wirksamkeit gestaltet sich jedoch schwierig, da sich die -bisher für SCA3 angedachten- klinischen Studienendpunkte (zB der SARA Score) als zu variabel erwiesen haben. Vielmehr sind Endpunkte notwendig, die mögliche Therapieeffekte mit weniger Variabilität erfassen- und dieses idealerweise nicht nur als „snapshots“ (zB einmalige klinische Untersuchungen) und in -letztlich artifiziellen- Klinik- oder Laborumgebungen, sondern kontinuierlich und im realen Lebensumfeld der Betroffenen. Dieses könnte durch körpergetragene - ggf sogar smartphone-basierte- Meßparameter ermöglicht werden, welche die ataxie-bezogenen Bewegungsparameter kontinuierlich im realen Lebensumfeld der Betroffenen aufnehmen und auswerten lassen.